KLINICKÉ SKÚŠANIE VAKCÍN

Klinické skúšanie je neodmysliteľne spojené s výskumom a vývojom nových, hlavne inovatívnych liekov. S pojmom inovácia prišiel na začiatku 20. storočia ekonóm Josef Alois Schumpeter a neskôr sa stal základom farmaceutického priemyslu. Jeho základňou je vývoj liekov buď s úplne novým liečivom, alebo novou kombináciou liečiv, avšak inovatívne môžu byť aj pomocné látky - môžu zvyšovať ich účinnosť alebo bezpečnosť, prípadne môže ísť o novú liekovú formu, ktorá môže zlepšiť farmakologický profil liečiva a znížiť jeho nežiaduce účinky. S týmto rozvojom sú spojené aj etické otázky, pretože nové lieky majú nielen pozitívne, ale aj negatívne účinky na ľudské zdravie. S príchodom systémov zdravotnej starostlivosti po druhej svetovej vojne v Európe sa začala zvyšovať úloha štátu v zdravotníctve. Po thalidomidovej tragédii (1) prijala v roku 1962 FDA (2) Keufer-Harrisov dodatok s prvou legislatívnou požiadavkou na používanie informovaného súhlasu, hlásenie nežiaducich účinkov a preukazovanie účinnosti lieku. Na základe tohto dodatku sa sprísnilo hodnotenie predkladanej dokumentácie pokiaľ ide o ich bezpečnosť a účinnosť. Európa na túto tragédiu zareagovala prijatím Helsinskej deklarácie (3) v roku 1964. Odvtedy došlo k intenzívnemu rozvoju vývoja nových liekov k cielenej liečbe a liekom na moderné terapie, napríklad génovú, s čím prichádzajú nové otázky aj pokiaľ ide o klinické skúšanie.

Podľa § 29 ods. 1 § 29 ods. 5 zákona č. 362/2011 o liekoch a zdravotníckych pomôckach a o zmene a doplnení niektorých zákonov v znení neskorších predpisov (ďalej len "zákon o liekoch") je klinickým skúšaním každý výskum na človeku, ktorým sa určujú alebo potvrdzujú klinické účinky, farmakologické účinky alebo iné farmakodynamické účinky, ktorým sa preukazuje akýkoľvek žiaduci alebo nežiaduci účinok a ktorým sa zisťuje absorpcia, distribúcia, metabolizmus a vylučovanie jedného skúšaného produktu alebo viacerých skúšaných produktov alebo skúšaných humánnych liekov s cieľom zistiť ich neškodnosť a účinnosť, klinickým skúšaním sa hodnotí aj biologická dostupnosť a biologická rovnocennosť skúšaného humánneho lieku alebo skúšaného humánneho lieku.

Súčasné štandardy liečby a odporúčané farmakoterapeutické postupy sa v dnešnej dobe medicíny založenej na dôkazoch opierajú o výsledky randomizovaných klinických štúdií, pričom platí, že každý liek podlieha pred uvedením na trh registrácii. V rámci tohto procesu sa posudzuje dokumentácia, v ktorej budúci držiteľ registračného rozhodnutia preukazuje bezpečnosť, účinnosť a kvalitu lieku. Posudzujú sa aj indikácie, kontraindikácie, dávkovanie lieku, klasifikácia pre jeho výdaj, ale aj písomná informácia pre pacienta (príbalový leták) a text na obale lieku. Súčasťou rozhodnutia je aj súhrn charakteristických vlastností lieku (SmPC), ktorý je určený lekárom a ostatným zdravotníckym pracovníkom ako kľúčový zdroj informácií o lieku. Z uvedeného vyplýva, že účinnosť a bezpečnosť nového liečiva alebo novej terapeutickej kombinácie musí byť pred registráciou a uvedením do reálnej klinickej praxe preukázaná v rozsiahlych kontrolných štúdiách, ktoré sú naplánované a vykonávané v súlade so všetkými celosvetovo uznávanými pravidlami pre vykonávanie klinického skúšania. Výsledkom takto naplánovaných štúdií by malo byť jednoznačné definovanie cieľovej skupiny pacientov, pre ktorú má mať nová liečba najväčší prínos, vyhodnotenie bezpečnostného profilu vrátane uvedenia očakávaných nežiaducich účinkov lieku a vyhodnotenie pomeru prínosu a rizík pri použití nového lieku v širšej klinickej praxi. Konkrétne klinické skúšanie sa potom vykonáva v súlade s protokolom danej štúdie, kde je definovaný primárny cieľ štúdie s vhodnými cieľovými parametrami, kritériá pre zaradenie vhodných účastníkov klinického skúšania, detailne je definovaný liečebný plán v súlade s platnou legislatívou a medzinárodne harmonizovanými pravidlami Správnej klinickej praxe.

Správna klinická prax (4) (ďalej len "SKP") stojí na týchto zásadách: