Vyhľadávanie v online časopise
Online časopis
Dokonalá pasca – úhrada nekategorizovaného lieku na základe neodkladného opatrenia súdu
Dátum: Rubrika: Právo
Zolgensma je liek na liečbu dedičného ochorenia – spinálnej muskulárnej atrofie (ďalej len „SMA“). SMA je závažné neuromuskulárne ochorenie spôsobené mutáciou génu SMN1, čím dochádza k poruche tvorby SMN proteínu nevyhnutného pre prežívanie alfa motoneurónov miechy. [1] SMA spôsobuje progresívnu atrofiu svalov, ktorá vedie k smrti v dôsledku respiračného zlyhania. Liek vyvinula spoločnosť Avexis EU Ltd., neskôr ju získala spoločnosť Novartis. Európska lieková agentúra (ďalej len „EM A“) Zolgensme udelila štatút lieku na zriedkavé ochorenia, podmienečne ho registrovala 18. mája 2020 a od 17. mája 2022 má riadnu registráciu. Ide o jeden z najdrahších liekov na trhu – verejne dostupná cena jednej dávky lieku je 2 139 500,00 eur vrátane DPH. [2] V Slovenskej republike nie je liek Zolgensma zaradený do kategorizácie, je však registrovaný. Dňa 13. marca 2023 Okresný súd Bratislava V (ďalej len „súd“) vydal uznesenie sp. zn. 50 C 15/2023 o nariadení neodkladného opatrenia (ďalej len „uznesenie“), ktorým uložil žalovanej Všeobecnej zdravotnej poisťovni (ďalej len „VšZP“) povinnosť uhradiť jedno balenie lieku Zolgensma poistenkyni zdravotnej poisťovne. Ide o vôbec prvé rozhodnutieslovenských súdov tohto druhu.
Neodkladné opatrenie súd vydal na základe návrhu z 20. februára 2023, ktorým maloletá žalobkyňa žiadala, aby súd žalovanému uložil povinnosť uhradiť žalobkyni registrovaný liek Zolgensma nezaradený v Zozname kategorizovaných liekov. Žalobkyňa bola zastúpená zákonnými zástupcami - rodičmi, ktorých zastupovalo Slovenské národné stredisko pre ľudské práva (ďalej len "SNSLP"). Žalobkyni 28. novembra 2022 vo veku 19 mesiacov v Národnom ústave detských chorôb diagnostikovali ochorenie SMA II.
Charakteristika choroby SMA
SMA je zriedkavé, geneticky podmienené nervovosvalové ochorenie, pri ktorom svaly nedostávajú signály z nervov, slabnú a zmenšujú sa. Postihuje vôľou ovládané, kostrové svaly. SMA postihuje približne 1 z 10 000 živonarodených detí a je najčastejšou príčinou smrti u dojčiat zo všetkých genetických ochorení. V Európe sa ročne narodí 550 až 600 detí s touto diagnózou. SMA sa dedí autozómovo recesívnym spôsobom, čo znamená, že pacient musí zdediť dve zmenené kópie génu SMN1 (t.j. od každého z rodičov dostane po jednej zmenenej kópii génu) na to, aby sa choroba prejavila. Ak človek zdedí len jeden zmutovaný gén a druhý je normálny, bude len zdravým prenášačom, pretože mutovaný gén bude plne kompenzovaný normálnym génom. Približne 1 z 54 ľudí je nositeľom tejto genetickej mutácie. Každé dieťa, ktorého obaja rodičia sú prenášačmi mutácie v rovnakom géne, má riziko 25%, že mutáciu zdedí od oboch rodičov a choroba sa prejaví. U 75% sa ochorenie neprejaví, a to buď preto, že zdedia len jednu kópiu mutovaného génu (50%) a sú zdraví prenášači, alebo zdedia normálne kópie génu a nie sú ani prenášačmi mutácie do ďalších generácií.
3)
SMA spôsobuje degradácia a strata alfa motoneurónov predných miechových rohov a jadier mozgového kmeňa v dôsledku porušenej tvorby
Survival Motor Neuron
(SMN) proteínu. Proteín je kódovaný dvoma takmer identickými génmi SMN1 a SMN2. Od roku 1995 je známe, že až 95% prípadov SMA je spôsobených homozygotnou deléciou v SMN1 géne nachádzajúcom sa v oblasti 5q13. Väčšina pacientov zdedí deléciu génu SMN1 od svojich rodičov; v 2% boli opísané
de novo
delécie v jednej z dvoch alel. V 3 až 4% možno zistiť iné mutácie génu SMN1, obvykle s deléciou génu SMN1 na druhej alele. U ľudí rozoznávame dve formy SMN génu - telomerickú (SMN1) a centromerickú (SMN2) formu, ktoré sa od seba odlišujú len jedným nukleotidom.
4)
Pri SMA typu 0 je prítomná najviac jedna kópia génu SMN2, prognóza je veľmi zlá a pacienti sa zvyčajne nedožívajú veku 6 mesiacov. Ide o menej ako 5% prípadov SMA. SMA typu I sa zvyčajne objavuje do 6. mesiaca života, u pacientov sa najčastejšie zisťujú jeden až tri kópie génu SMN2, trpí ním až 45% pacientov s SMA, dožívajú sa cca dva roky.
5)
SMA typu II sa spája s 2 až 4 kópiami SMN2 génu a objavuje sa medzi 6. až 18 mesiacom života, dožitie presahuje vek dvoch rokov. SMA typu III sa spája s 3 až 4 kópiami SMN2 génu, ide o cca 30% všetkých prípadov SMA, objavuje sa po 18. mesiaci života, vek dožitia sa neodlišuje od ostatnej populácie. SMA typu IV sa spája s viac ako štyrmi kópiami SMN2 génu a objavuje sa po dožití veku 21 rokov, dožitie sa neodlišuje od ostatnej populácie.
6)
Na liečbu SMA EMA doteraz schválila tri lieky nusinersen (2017), onasemnogén abeparvovek (2020) a risdiplam (2021). Pri nusinersene (Spinraza) aj risdiplame (Evrysdi) ide o celoživotnú liečbu, tieto lieky sú zamerané na záložný SMN2 gén, neriešia samotnú poruchu génu SMN1 a fungujú na úrovni mRNA.
3)
Liečba detí so SMA na Slovensku prebieha v troch centrách - na Klinike detskej neurológie LF UK, Bratislava; Neurologickom oddelení DFN Košice a II. detskej klinike SZU v Banskej Bystrici.
1)
Charakteristika lieku Zolgensma
Komerčným názvom Zolgensma sa označuje inasemnogén abeparvovek. Ten zavádza funkčnú kópiu génu SMN1 do buniek motorických neurónov pomocou vektora (nosiča), ktorým je špeciálne upravený adeno-asociovaný vírus. Tým sa priamo nahrádza nefunkčný SMN1 gén. Podáva sa vnútrožilovo jednorazovou dávkou vypočítanou podľa hmotnosti pacienta. Táto liečba je v EÚ indikovaná u pacientov do troch kópií SMN2 génu a do hmotnosti 21 kg.
3)
Povolenie na uvedenie na trh bolo udelené na základe otvoreného, jednoramenného klinického skúšania, t.j. bez zaslepenia alebo randomizácie, ktorého sa zúčastnilo celkovo 22 asymptomatických účastníkov mladších ako šesť mesiacov a so špecifickým genetickým profilom.
7)
8)
Ako uvádza Fedorová, kombináciou vysokej ceny, neistoty pokiaľ ide o jej klinický prínos, a obrovského tlaku na dostupnosť reprezentuje Zolgensma väčšinu výziev, ktorým čelia platcovia, teda najmä zdravotné poisťovne.
7)
9)
Z nežiaducich účinkov boli zdokumentované a zverejnené riziko trombotickej mikroangiopatie (marec 2021) a fatálny prípad zlyhania pečene (február 2023).
10)
11)
Postup vedúci k návrhu na vydanie neodkladného opatrenia
Ošetrujúca lekárka žalobkyne požiadala VšZP (!)
dňa 30. decembra 2022 o úhradu lieku Zolgensma s tým, že maloletá spĺňa indikačné kritériá a predpokladá významný benefit pri okamžitom začatí s liečbou. VšZP v stanovisku z 5. decembra 2022 nesúhlasila s úhradou lieku s odôvodnením, že zdravotný stav maloletej nezodpovedá registračným štúdiám lieku ani zmluvným podmienkam úhrady lieku pre poistencov žalovaného, a teda na úhradu nevznikol právny nárok. Matka žalobkyne listom opätovne kontaktovala VšZP so žiadosťou o pomoc pre maloletú. VšZP vo svojej odpovedi z 13. decembra 2022 uviedla, že si plní svoje zákonné úlohy prostredníctvom kolektívneho rozhodovacieho procesu, v ktorom sa dôkladne zvažujú individuálne súvislosti v kontexte zodpovedného vyhodnotenia širokého spektra skutočností. V odpovedi bola aj informácia, že výrobca lieku podal k 31. októbru 2022 žiadosť o zaradenie lieku Zolgensma do zoznamu kategorizovaných liekov, avšak v indikácii, ktorá nezodpovedá zdravotnému stavu maloletej žalobkyne.Voči nesúhlasu s úhradou lieku podala ošetrujúca lekárska žalobkyne odvolanie (!), v ktorom dôvodila tým, že terapia liekom Zolgensma je podľa jej názoru najvhodnejšou alternatívou pre žalobkyňu a predstavuje pre žalobkyňu urgentnú liečbu a riešenie naliehavej medicínskej potreby. Na odvolanie reagovala VšZP odpoveďou z 11. januára 2023, v ktorom odkazovala na § 88 ods. 9 zákona č. 363/2011 Z.z. o rozsahu a podmienkach úhrady liekov, zdravotníckych pomôcok a dietetických potravín na základe verejného zdravotného postenia v znení neskorších predpisov (ďalej len "ZoRPU"), podľa ktorého zdravotná poisťovňa môže odsúhlasiť v odôvodnených prípadoch úhradu liekov, ak je poskytnutie lieku s prihliadnutím na stav pacienta jedinou vhodnou alternatívou, pričom táto podmienka nie je v prípade maloletej žalobkyne naplnená. VšZP taktiež uviedla, že vydala dňa 28. decembra 2022 súhlas s úhradou kategorizovaného lieku Spinraza.
Dňa 27. decembra 2022 zaslala zástupkyňa žalobkyne VšZP výzvu na nápravu protiprávneho stavu. Konštatovala, že VšZP svojim nesúhlasným stanoviskom porušila zákaz diskriminácie v § 29 ods. 1 zákona č. 580/2004 Z.z. o zdravotnom poistení a o zmene a doplnení zákona č. 95/2002 Z.z. o poisťovníctve a o zmene a doplnení niektorých zákonov ("ZoZP") v spojení s
antidiskriminačným zákonom. V odpovedi z 11. januára 2023 VšZP uviedla, že právo na úhradu lieku vzniká až po splnení kritérií, ktorých stanovenie je v pôsobnosti zdravotných poisťovní, pričom je potrebné posudzovať vždy individuálny zdravotný stav poistenca.
Žiadosť o prehodnotenie zamietavého stanoviska k rozhodnutiu o neschválení návrhu na zdravotnú starostlivosť z 5.decembra 2022 zaslalo dňa 27. decembra 2022 VšZP aj SNSLP. V odpovedi z 11. januára 2023 VšZP uviedla, že stanovenie kritérií na úhradu výnimkových liekov je v kompetencii zdravotnej poisťovne, pričom v prípade žalobkyne neboli tieto kritériá splnené. Účinnosť lieku Zolgensma nebola oficiálne preukázaná pre symptomatickú SMA II, pričom citovala zo súhrnu charakteristických vlastností humánneho lieku ("SPC"):
"U pacientov vo veku 2 rokov a starších alebo s telesnou hmotnosťou vyššou ako 13,5 kg sú obmedzené skúsenosti. Bezpečnosť a účinnosť onasemnogénu abepatrvoveku u týchto pacientov neboli stanovené."
Zástupkyňa žalobkyne vo svojej reakcii z 1. februára 2023 upozornila VšZP, že citácia z SPC uvedená v odpovedi sa nevzťahuje na žalobkyňu. Uviedla, že v klinických štúdiách realizovaných v Rakúsku a Nemecku, kde boli zaradení aj symptomatickí pacienti so SMA II bolo konštatované, že liečba onasemnogénom abeparvovekom je pre pacientov so SMA s váhou do 15 kg efektívna a bezpečná. V odpovedi z 3. februára 2023 VšZP uviedla, že liečba liekom Spinraza môže zlepšiť motorické schopnosti, stabilizovať stav žalobkyne a zastaviť zhoršenie ochorenia. Pri Zolgensme naopak neexistuje dostatok relevantných dôkazov o účinnosti a bezpečnosti v štádiu ochorenia žalobkyne. VšZP žalobkyni schválila liek Spinraza, ktorý užíva a pre jej zdravotný stav bol tou najvhodnejšou alternatívou.
Podľa bodu 4.1 súhrnu charakteristických vlastností lieku s označením "Terapeutické indikácie" Zolgensma je indikovaná na liečbu:
-
pacientov s 5q SMA s bialelickou mutáciou v géne SMN1 a klinicky diagnostikovanou SMA 1. typu,
Pre zobrazenie článku nemáte dostatočné oprávnenia.
Odomknite si prístup k odbornému obsahu na portáli.
Prístup k obsahu portálu majú len registrovaní používatelia portálu. Pokiaľ ste už zaregistrovaný, stačí sa prihlásiť.
Ak ešte nemáte prístup k obsahu portálu, využite 10-dňovú demo licenciu zdarma (stačí sa zaregistrovať).
Bezplatný odpovedný servis pre predplatiteľov
Vaše otázky môžete zadať na www.otazkyodpovede.sk.
